home>mypoint>archiv>2009051401.xml Artikel teilen:

Erstes HUS-Meeting mit Therapie-Schwerpunkt

Vom 18. bis 20. Mai findet in Innsbruck das erste internationale HUS-Meeting statt, das den Fokus auf die Behandlung sowie neue Therapieansätze für das hämolytisch-urämische Syndrom (HUS) - eine seltene und schwere Erkrankung vor allem bei Kleinkindern und Säuglingen - legt. Univ.-Prof. Lothar Zimmerhackl, Direktor der Univ.-Klinik für Pädiatrie I und Organisator der Tagung, erwartet rund 150 führende Expertinnen und Experten aus aller Welt in Innsbruck.

Das hämolytisch-urämische Syndrom, auch Gasser-Syndrom genannt, ist eine seltene Erkrankung, von der in Österreich und Deutschland jedes Jahr etwa 200 neue Fälle auftreten, etwa fünf Prozent der Fälle sind atypisch und haben ihre Ursache in einer Dysregulation des Komplementsystems. Das klassische HUS tritt meist nach Infekten auf und stellt die häufigste Ursache des akuten Nierenversagens im Kindesalter dar.

Klassisches und atypisches HUS

Ein erster Abschnitt der Konferenz ist dem klassischen oder typischen HUS gewidmet, bei dem es nach erfolgter Infektion mit von enterohämorrhagischen E.coli-Stämmen produziertem Shigatoxin - ein in jedem Rinderdarm und damit auch in unpasteurisierter Milch enthaltenes Gift - zu akutem Nierenversagen kommen kann. „Nachdem wir wissen, dass es wenige Tage vor Auftreten des vollen Krankheitsbildes mit Nierenversagen, Thrombopenie und Anämie zu blutigem Durchfall kommt, müßte eine effiziente Therapie sinnvollerweise hier ansetzen“, erklärt Prof. Zimmerhackl, der bereits seit 1974 zum Nierenversagen forscht. Ein möglicher Ansatz könnte sich aus einem, in Kanada bereits gebräuchlichen, Schnelltest ergeben, der Shigatoxin im Stuhl nachweist und so zur Einleitung entsprechender therapeutischer Maßnahmen aber auch zur Etablierung eines Registers beitragen könnte. Im Gegensatz zum klassischen HUS zeigt sich beim atypischen HUS keine Assoziation mit einer Infektion mit Shigatoxin produzierenden E.coli Bakterien. Untersuchungen haben gezeigt, dass das atypische HUS auf einen Defekt im Komplementsystem zurückzuführen ist, der wiederum auf genetische und erworbene Störungen im Bereich der Komplementregulation zurückgeht. Gerät das Komplementsystem als wichtiger Teil der menschlichen Immunabwehr aus dem Gleichgewicht, können abwehrunterstützende Plasmaproteine auch zellzerstörende Eigenschaften haben und so zu starken Schädigungen von Blutzellen, Blutgefäßen und Nieren führen. Eine Schlüsselrolle kommt in diesem Zusammenhang dem Negativregulator Faktor H zu. „Wird dieser ausgeschaltet“, so Zimmerhackl, „kommt es zum atypischen HUS, das im klinischen Verlauf häufig in Dialysepflichtigkeit mündet“. Für HUS-Patienten nach Nierentransplantationen, die eine erfahrungsgemäß hohe Rekurrenzrate aufweisen, gibt es nun neue Hoffnung.

Neue Antikörper-Therapie im Mittelpunkt

Der Wirkstoff Eculizumab, ein monoklonaler Antikörper, der die Zerstörung der roten Blutkörperchen (Erythrozyten) nachgewiesen vermindert, wird eigentlich zur Therapie der Paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) eingesetzt. Gemeinsam mit anderen Forschern adaptierte Prof. Zimmerhackl diese Therapie nun auch für das atypische HUS, deren Behandlungserfolg nun Gegenstand einer großen internationalen Studie an Kindern und Erwachsenen ist. „Der Wirkstoff, der unter dem Handelsnamen Soliris angeboten wird, eröffnet neue Dimensionen in der HUS-Therapie, die sich auch als Modellfall für die Behandlung anderen Krankheiten wie Asthma oder rheumatoide Erkrankungen erweisen könnte“, so Zimmerhackl, der auf der HUS-Tagung über die Effizienz der Behandlung mit Eculizumab berichten wird. „Allerdings“, gibt Zimmerhackl zu bedenken, „sind mögliche Nebenwirkungen noch unerforscht und bedürfen der angewandten klinischen Untersuchung“. Auch die Bestätigung möglicher Mutationen im Komplementsystem bei Patienten mit klassischem HUS könnte zu neuen Therapieansätzen mit Eculizumab führen.

Im Rahmen des HUS-Meeting erwartet sich Zimmerhackl aber nicht nur neue Behandlungsoptionen für die schwere Nierenerkrankung, sondern auch brauchbare Antworten auf der Kostenseite der im Moment sehr teuren Dauertherapie mit Eculizumab.