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Doppelte Auszeichnung für Therese Jungraithmayr

Für ihre Forschungsleistungen auf dem Gebiet der fokalen segmentalen Glomerulosklerose (FSGS) und der Transplantation wurde Dr. Therese Jungraithmayr von der Univ.-Klinik für Pädiatrie I (Leitung Prof. Lothar B. Zimmerhackl) in diesem Frühjahr gleich zweifach ausgezeichnet. Zwei klinische Studien trugen ihr einen Forschungspreis der Gesellschaft für Pädiatrische Nephrologie (GPN) und ein Stipendium der International Pediatric Transplant Association (IPTA) ein.

Dr. Therese Jungraithmayr forscht an der Univ.-Klinik für Pädiatrie I seit 2002 zur FSGS, einer chronischen Erkrankung der Niere, die die zweithäufigste Ursache einer terminalen Niereninsuffizienz im Kindes- und Jugendalter darstellt. Die damit erforderliche Transplantation birgt allerdings ein Rekurrenzrisiko von insgesamt etwa 30 Prozent, in den nicht genetischen Formen sogar nahezu 50 Prozent. Die FSGS ist durch das klinische Erscheinungsbild, nämlich den Symptomenkomplex des Nephrotischen Syndroms und durch die Histologie zu diagnostizieren. Der Altersgipfel der Erkrankung liegt bei 6 bis 8 Jahren, wobei Jungen etwas häufiger betroffen sind im Vergleich zu Mädchen. Zwar ist die FSGS nach heutigem Wissensstand entweder genetisch oder immunologisch bedingt, die genauen Pathomechanismen der immunologischen Störung sind jedoch weitgehend unerforscht. „In Innsbruck können wir inzwischen die entsprechenden genetischen Untersuchungen anbieten, die eine gezielte Therapie ermöglichen und einen wesentlichen prognostischen Aussagewert besitzen“, erklärt Dr. Jungraithmayr. Die Therapie der immunologischen Formen stellt nach Transplantation im Falle der Rekurrenz den größten Problembereich dar und stützt sich lediglich auf empirisch erhobene Daten über die Wirksamkeit verschiedener Medikamente und Plasmaaustauschtransfusionen. Die geringe Prävalenz der Erkrankung spielt eine zusätzlich ungünstige Rolle bei der Durchführung klinischer Studien, weshalb die Forschung hier auf internationale Kooperationen angewiesen ist.

Internationale Zusammenarbeit für Transplantationsstudie

Das Forschungsprojekt, für das Dr. Jungraithmayr von der rund 500 Mitglieder zählenden GPN ausgezeichnet wurde, ist eine multizentrische Studie („European Collaborative FSGS Transplantation Study“), die insbesondere auf die Therapie nach Transplantation fokussiert. Jungraithmayr: „Wir wollen wissen: Gibt es einen kausalen Zusammenhang zwischen Mutation, Krankheitsverlauf und Rezidiv der Grundkrankheit nach Transplantation und welches Therapieschema verbessert die Prognose der FSGS vor und nach Transplantation?“. In das von Therese Jungraithmayr gemeinsam mit Univ.-Prof. Zimmerhackl geleitete Projekt eingeschlossen sind insgesamt 94 mindestens einmal transplantierte Patientinnen und Patienten aus zehn Ländern mit primärer FSGS, welche bei Diagnosestellung durchschnittlich sechs Jahre, bei Transplantation rund zwölf Jahre alt sind und über einen Zeitraum von 15 Jahren nachbeobachtet werden. Die Publikation der bisherigen Studienergebnisse in einem renommierten Fachjournal steht in Kürze bevor.

Größte Medikamentenstudie im Kindesalter

Die Langzeitergebnisse der - bislang größten - europäischen medikamentösen Induktionsstudie nach Transplantation im Kindesalter, waren für die IPTA ausschlaggebend, einen der vier Young Investigator Preise an Therese Jungraithmayr, Leiterin der Basiliximab-Studie, zu vergeben. Die internationale Vereinigung, die auf die speziellen Probleme und Notwendigkeiten bei Organtransplantationen an Kindern aufmerksam machen und die wissenschaftliche Forschung in diesem Bereich vorantreiben will, wählte die Forschungsleistung Jungraithmayrs aus rund 500 Einreichungen als Empfängerin eines Stipendiums aus, das im Rahmen des alle zwei Jahre stattfindenden Weltkongresses - heuer in Istanbul - vergeben wird.

In dieser doppelblinden, randomisierten, europäischen Medikamentenstudie sollte die Wirksamkeit eines Induktionstherapeutikums (Basiliximab) getestet werden, das einer Therapiegruppe zusätzlich zur üblichen Erhaltungstherapie am Tag der Transplantation und vier Tage danach verabreicht wurde. Mit 196 Patientinnen und Patienten bis zu einem Alter von 18 Jahren in der Therapie- wie in der Placebogruppe ist die Untersuchung die bisher größte zu diesem Thema im Kindesalter. „Basiliximab, ein Antikörper, brachte keine nachteiligen, aber auch keine signifikant vorteilhaften Therapieeffekte. Eine Erweiterung der gängigen und bereits sehr erfolgreichen Erhaltungstherapie mit Cyclosporin/Tacrolimus, Mycophenolat Mofetil und Steroiden durch Basiliximab muss also nicht empfohlen werden“, analysiert Jungraithmayr die Ergebnisse. Die Erkenntnisse aus dieser 5-Jahres-Analyse sollen noch in diesem Jahr veröffentlicht werden.